E-Radio Greece - The Hellenic Radio Portal

Tο πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο έχει εφάπαξ κόστος 2,1 εκατ. δολάρια

Η θεραπεία χορηγείται μια φορά και διορθώνει τη γενετική βλάβη του ασθενούς

Tο πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο έχει εφάπαξ κόστος 2,1 εκατ. δολάρια
ΔΙΑΦΗΜΙΣΗ

Από το NEWSROOM
Δημοσίευση 25/5/2019 | 19:58

Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ ενέκρινε το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, τη γονιδιακή θεραπεία Zolgensma της ελβετικής φαρμακοβιομηχανίας Novartis. Η θεραπεί έχει εφάπαξ κόστος 2,12 εκατομμυρίων δολαρίων και αφορά ασθενείς με νωτιαία μυική ατροφία (Spinal Muscular Atrophy-SMA), μια σχετικά σπάνια νευρομυϊκή πάθηση γενετικής αιτιολογίας, η οποία αποτελεί βασική γενετική αιτία θανάτου των βρεφών.

ΔΙΑΦΗΜΙΣΗ

Η θεραπεία εγκρίθηκε για παιδιά κάτω των δύο ετών με SMA, συμπεριλαμβανομένων όσων δεν έχουν ακόμη εκδηλώσει συμπτώματα, αλλά έχει γίνει η διάγνωση στο DNA τους. Η θεραπεία χορηγείται μια φορά και διορθώνει τη γενετική βλάβη του ασθενούς.

Η Novartis δικαιολόγησε την τεράστια τιμή της θεραπείας με το σκεπτικό, σύμφωνα με το πρακτορείο Ρόιτερς, ότι μια εφάπαξ θεραπεία είναι τελικά φθηνότερη από ακριβές μακρόχρονες θεραπείες που κοστίζουν εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια κάθε χρόνο. Σύμφωνα με εκτίμηση της εταιρείας, η νέα γονιδιακή θεραπεία μπορεί να εξοικονομήσει έως πέντε εκατομμύρια δολάρια ανά ασθενή.

Η Novartis δέχθηκε όχι μόνο τμηματικές καταβολές του κόστους του Zolgensma από τα ασφαλιστικά ταμεία και τις ασφαλιστικές εταιρείες, αλλά και την επιστροφή του ποσού της θεραπείας, αν αυτή δεν έχει αποτέλεσμα στον ασθενή. Η εταιρεία παρουσίασε το Zolgensma ως σχεδόν πλήρη θεραπεία της SMA, αν η θεραπεία γίνει λίγο μετά τη γέννηση του παιδιού.

ΔΙΑΦΗΜΙΣΗ

Η θεραπεία χρησιμοποιεί έναν αβλαβή ιό ως «όχημα» για να μεταφέρει στο γονιδίωμα του ασθενούς ένα φυσιολογικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1, το οποίο είναι ελαττωματικό στα μωρά με την εν λόγω πάθηση, η οποία καταστρέφει τα νεύρα που ελέγχουν τους μυς και συχνά οδηγεί σε παράλυση, αναπνευστική δυσκολία και πρόωρο θάνατο. Η πάθηση εμφανίζεται σε περίπου ένα παιδί για κάθε 10.000 τοκετούς.

Η Novartis αναμένει να πάρει ανάλογη έγκριση κυκλοφορίας της θεραπείας από τις αντίστοιχες εποπτικές αρχές της Ευρώπης και της Ιαπωνίας. Το Zolgensma θα ανταγωνισθεί το Spinraza της Biogen, την πρώτη -επίσης πολύ ακριβή- εγκεκριμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, που βγήκε στην αγορά στο τέλος του 2016 και απαιτεί επανάληψη κάθε τέσσερις μήνες (με κόστος 750.000 δολαρίων τον πρώτο χρόνο και 375.000 ετησίως τα επόμενα χρόνια).

Η FDA ενέκρινε το Zolgensma με βάση κλινικές δοκιμές σε 36 ασθενείς ηλικίας δύο έως οκτώ μηνών, που εμφάνισαν σημαντική βελτίωση. Οι συνηθέστερες παρενέργειες είναι η αύξηση των ενζύμων του ήπατος και οι εμετοί. Όμως, σύμφωνα με την «Ουάσιγκτον Ποστ», παρά τη βελτίωση, οι ασθενείς και πάλι ίσως χρειάζονται αναπηρικό αμαξίδιο για να κυκλοφορούν.

Η Novartis ανακοίνωσε ότι περισσότεροι από 150 ασθενείς έχουν κάνει τη θεραπεία της μέχρι σήμερα. Οι αναλυτές της Γουόλ Στριτ προβλέπουν πωλήσεις του Zolgensma ύψους δύο δισεκατομμυρίων δολαρίων το 2022, έναντι 2,2 δισ. δολ. του Spinraza

[ΠΗΓΗ]
FOLLOW US @ERADIO.GR Ακολουθήστε το E-Radio.gr και στο Instagram
ΔΙΑΦΗΜΙΣΗ

ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

Ένοπλη ληστεία σε εστιατόριο στο Χαλάνδρι

Σήμερα

Δύο άνδρες και δύο γυναίκες οι δράστες

Νέα στοιχεία για τον θάνατο της Μαίρης Χρονοπούλου – «Υπάρχουν ερωτήματα και σκοτεινά σημεία»

Σήμερα

«Εμφανίστηκε ένας νέος μάρτυρας» τονίζει ο Δημήτρης Χατζημιχάλης

«Χλώμιασαν» όλοι οι Έλληνες: Χωρίς τράπεζες για 4 ημέρες, «συναγερμός» από την έκτακτη ανακοίνωση

Σήμερα

Μέχρι πότε πρέπει να πληρώσετε δάνεια και μισθοδοσίες για να μην χάσετε ρυθμίσεις

Σταϊκούρας για Τέμπη: «Έχουν δοθεί ξεκάθαρες απαντήσεις από την κυβέρνηση»

Σήμερα

Ο υπουργός Μεταφορών έδωσε συνέντευξη στην εκπομπή «Καλημέρα Ελλάδα»

Λάρισα: Συγκλονιστική μαρτυρία ‑ «Με βίαζε σε ξενοδοχείο του Βόλου από τα 12 μου χρόνια»

Σήμερα

Μεταξύ άλλων, η 21χρονη είπε ότι πήγαινε σε ξενοδοχείο του Βόλου και της Λάρισας με τον 57χρονο τότε γαιοκτήμονα και τη βίαζε εκεί

Κάλυμνος: 29χρονος μπήκε σε σούπερ μάρκετ με σπαθί και προκάλεσε τρόμο σε υπαλλήλους και πελάτες

Σήμερα

29χρονος στην Κάλυμνο κυκλοφορούσε με σπαθί προκαλώντας τρόμο σε όποιον τον έβλεπε

Εθνική Ελλάδος: Η απάντηση Γιακουμάκη στις κατάρες

Σήμερα

«Μακάρι να βρουν το νόημα της ζωής»

Δύο έξτρα ημέρες διακοπών σε όλα τα σχολεία ‑ Πότε θα κλείσουν για Πάσχα

Σήμερα

Λίγες εβδομάδες απομένουν μέχρι τις διακοπές του Πάσχα

Μύκονος: Αυτή είναι η εκκλησία στο σπίτι του Αντώνη Ρέμου που θάφτηκε

Χτες

Συζητήσεις έχει προκαλέσει η «εξαφάνιση» της μικρής εκκλησίας που ήταν στην βίλα του Αντώνη Ρέμου στη Μύκονο

Πρόταση δυσπιστίας: Χαμός στη Βουλή με Κωνσταντοπούλου – Κοκκίνισε ο Μπούρας

Χτες

Σκηνικό έντασης στη Βουλή με τη Ζωή Κωνσταντοπούλου και βουλευτές της Νέας Δημοκρατίας, κατά τη συζήτηση για την πρόταση δυσπιστίας

par: 8
×
E-Daily.gr Τα νέα της ημέρας και ό,τι σου κάνει κλικ!      Επειδή η ζωή έχει τη δική της ατζέντα!

The Hellenic Radio Portal - 18 χρόνια
Live Oλα τα Ελληνικά Ραδιόφωνα Online!
500+ Ελληνικοί Σταθμοί εδώ!
Ακούστε ζωντανά, online ελληνικές επιτυχίες, λαϊκά, ξένα hits, dance,
ειδήσεις, αθλητικά από τα καλύτερα internet radio.