E-Radio Greece - The Hellenic Radio Portal

Tο πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο έχει εφάπαξ κόστος 2,1 εκατ. δολάρια

Η θεραπεία χορηγείται μια φορά και διορθώνει τη γενετική βλάβη του ασθενούς

Tο πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο έχει εφάπαξ κόστος 2,1 εκατ. δολάρια
ΔΙΑΦΗΜΙΣΗ

Από το NEWSROOM
Δημοσίευση 25/5/2019 | 19:58

Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ ενέκρινε το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, τη γονιδιακή θεραπεία Zolgensma της ελβετικής φαρμακοβιομηχανίας Novartis. Η θεραπεί έχει εφάπαξ κόστος 2,12 εκατομμυρίων δολαρίων και αφορά ασθενείς με νωτιαία μυική ατροφία (Spinal Muscular Atrophy-SMA), μια σχετικά σπάνια νευρομυϊκή πάθηση γενετικής αιτιολογίας, η οποία αποτελεί βασική γενετική αιτία θανάτου των βρεφών.

ΔΙΑΦΗΜΙΣΗ

Η θεραπεία εγκρίθηκε για παιδιά κάτω των δύο ετών με SMA, συμπεριλαμβανομένων όσων δεν έχουν ακόμη εκδηλώσει συμπτώματα, αλλά έχει γίνει η διάγνωση στο DNA τους. Η θεραπεία χορηγείται μια φορά και διορθώνει τη γενετική βλάβη του ασθενούς.

Η Novartis δικαιολόγησε την τεράστια τιμή της θεραπείας με το σκεπτικό, σύμφωνα με το πρακτορείο Ρόιτερς, ότι μια εφάπαξ θεραπεία είναι τελικά φθηνότερη από ακριβές μακρόχρονες θεραπείες που κοστίζουν εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια κάθε χρόνο. Σύμφωνα με εκτίμηση της εταιρείας, η νέα γονιδιακή θεραπεία μπορεί να εξοικονομήσει έως πέντε εκατομμύρια δολάρια ανά ασθενή.

Η Novartis δέχθηκε όχι μόνο τμηματικές καταβολές του κόστους του Zolgensma από τα ασφαλιστικά ταμεία και τις ασφαλιστικές εταιρείες, αλλά και την επιστροφή του ποσού της θεραπείας, αν αυτή δεν έχει αποτέλεσμα στον ασθενή. Η εταιρεία παρουσίασε το Zolgensma ως σχεδόν πλήρη θεραπεία της SMA, αν η θεραπεία γίνει λίγο μετά τη γέννηση του παιδιού.

ΔΙΑΦΗΜΙΣΗ

Η θεραπεία χρησιμοποιεί έναν αβλαβή ιό ως «όχημα» για να μεταφέρει στο γονιδίωμα του ασθενούς ένα φυσιολογικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1, το οποίο είναι ελαττωματικό στα μωρά με την εν λόγω πάθηση, η οποία καταστρέφει τα νεύρα που ελέγχουν τους μυς και συχνά οδηγεί σε παράλυση, αναπνευστική δυσκολία και πρόωρο θάνατο. Η πάθηση εμφανίζεται σε περίπου ένα παιδί για κάθε 10.000 τοκετούς.

Η Novartis αναμένει να πάρει ανάλογη έγκριση κυκλοφορίας της θεραπείας από τις αντίστοιχες εποπτικές αρχές της Ευρώπης και της Ιαπωνίας. Το Zolgensma θα ανταγωνισθεί το Spinraza της Biogen, την πρώτη -επίσης πολύ ακριβή- εγκεκριμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, που βγήκε στην αγορά στο τέλος του 2016 και απαιτεί επανάληψη κάθε τέσσερις μήνες (με κόστος 750.000 δολαρίων τον πρώτο χρόνο και 375.000 ετησίως τα επόμενα χρόνια).

Η FDA ενέκρινε το Zolgensma με βάση κλινικές δοκιμές σε 36 ασθενείς ηλικίας δύο έως οκτώ μηνών, που εμφάνισαν σημαντική βελτίωση. Οι συνηθέστερες παρενέργειες είναι η αύξηση των ενζύμων του ήπατος και οι εμετοί. Όμως, σύμφωνα με την «Ουάσιγκτον Ποστ», παρά τη βελτίωση, οι ασθενείς και πάλι ίσως χρειάζονται αναπηρικό αμαξίδιο για να κυκλοφορούν.

Η Novartis ανακοίνωσε ότι περισσότεροι από 150 ασθενείς έχουν κάνει τη θεραπεία της μέχρι σήμερα. Οι αναλυτές της Γουόλ Στριτ προβλέπουν πωλήσεις του Zolgensma ύψους δύο δισεκατομμυρίων δολαρίων το 2022, έναντι 2,2 δισ. δολ. του Spinraza

[ΠΗΓΗ]
FOLLOW US @ERADIO.GR Ακολουθήστε το E-Radio.gr και στο Instagram
ΔΙΑΦΗΜΙΣΗ

ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

Ποντίκι με έξι πόδια δημιουργήθηκε στο εργαστήριο – Τι αποκαλύπτει για την ανθρώπινη ανατομία

Σήμερα

Έμβρυο με δύο επιπλέον πόδια στη θέση των γεννητικών οργάνων αποκαλύπτει τον ρόλο ενός γονιδίου στην εμβρυακή ανάπτυξη.

Μάνος Δασκαλάκης: Η αντίδρασή του μετά την καταδίκη της Ρούλας Πισπιρίγκου

Σήμερα

Ο Μάνος Δασκαλάκης ήταν στο δικαστήριο για να ακούσει την απόφαση του δικαστηρίου για τη Ρούλα Πισπιρίγκου

Με κινητό και γελάκια στα έδρανα της Βουλής ο Καραμανλής, την ώρα που δεχόταν «πυρά»

Σήμερα

Ο Σωκράτης Φάμελλος του ΣΥΡΙΖΑ τον χαρακτήρισε «προκλητικό και αμετανόητο»

Ρούλα Πισπιρίγκου: «Έχω ήδη ασκήσει έφεση»

Σήμερα

Εμφανώς εκνευρισμένη απάντησε στην πρόεδρο του δικαστηρίου

Ισόβια στη Ρούλα Πισπιρίγκου: Η αντίδρασή της στο άκουσμα της απόφασης

Σήμερα

Tο γεγονός ότι η υπεράσπιση της κατηγορούμενης δεν ζήτησε ελαφρυντικά καθιστούσε μονόδρομο τα ισόβια

Ομόφωνα ένοχη η Ρούλα Πισπιρίγκου

Σήμερα

Ισόβια στη Ρούλα Πισπιρίγκου για τον θάνατο της 9χρονης Τζωρτζίνας – Η αντίδρασή της στο άκουσμα της απόφασης

Ξεκίνησε η αντίστροφη μέτρηση για τις τιμές ρεύματος του Απριλίου

Σήμερα

Mέχρι την Δευτέρα θα ανακοινωθούν από τους παρόχους τα νέα πράσινα τιμολόγια

Καιρός: Έρχονται πολύ υψηλές θερμοκρασίες και νέο κύμα αφρικανικής σκόνης

Σήμερα

Η θερμοκρασία αναμένεται να είναι «έως και 16 βαθμούς υψηλότερη» από τα κανονικά για την εποχή επίπεδα

Ηλεία: Κλείνουν όλα τα σχολεία προληπτικά μετά τον ισχυρό σεισμό

Σήμερα

Σε εξέλιξη τεχνικοί έλεγχοι σε κτίρια

Ρούλα Πισπιρίγκου: Αντίστροφη μέτρηση για την απόφαση

Σήμερα

Στο δικαστήριο για την δολοφονία της Τζωρτζίνας

par: 8
×
E-Daily.gr Τα νέα της ημέρας και ό,τι σου κάνει κλικ!      Επειδή η ζωή έχει τη δική της ατζέντα!

The Hellenic Radio Portal - 18 χρόνια
Live Oλα τα Ελληνικά Ραδιόφωνα Online!
500+ Ελληνικοί Σταθμοί εδώ!
Ακούστε ζωντανά, online ελληνικές επιτυχίες, λαϊκά, ξένα hits, dance,
ειδήσεις, αθλητικά από τα καλύτερα internet radio.